創新治療昂貴 健保署：採暫時性支付

記者林琮恩、沈能元／台北報導

罕病創新治療推陳出新，病友有了治癒疾病的機會，衛福部健保署今年八月起給付脊髓性肌肉萎縮症（SMA）基因治療，即是「一次性、治癒性」創新治療。昨天在「二○二三亞太罕病組織聯盟台灣圓桌會議」中，亞太各國代表紛紛稱羨。但創新治療要價不菲，加重健保財務負擔，許多病友只能煎熬等待。

健保署長石崇良昨天受訪表示，健保已加速新藥、罕藥審查，今年已新增十款罕藥，另有七款新藥，以及八款藥品擴充適應症，總計健保已納入逾卅款罕藥。他表示，今年健保新藥、罕藥相關預算，一定會百分之一百執行。

健保署副署長蔡淑鈴則表示，面對昂貴藥物、創新醫材，政府擁有協商力量但也面對挑戰。以SMA基因治療為例，原價一劑六千萬台幣，為全球最貴藥物，議價後仍要四千九百萬，考量財務負擔，健保採暫時性支付模式，給付期間搜集真實世界數據，評估療效、決定期滿是否繼續給付。

「長期療效不確定，是罕病創新治療一大難題。」蔡淑鈴說，SMA基因治療研發至今約八年，實際療效有待觀察，採取暫時性支付制度，並與藥廠簽訂還款協定。健保署擬於明年總額新藥、新科技預算中，編列暫時性支付預算卅億元，實際費用將由衛福部長薛瑞元核定明年總額預算決定。

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